盘点2015年美国FDA批准的21个罕见

文：雷诺岛

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据统计，年FDA共批准4个新药，其中有21个罕见病药物，差不多占本年度获批新药的一半（47%）。年也是FDA有史以来批准罕见病药物最多的一年。

罕见病又称“孤儿病”，即发病率极低的疾病。目前全球已确认罕见病多达～6种，约占人类疾病的10%。约有0%的罕见病在出生或儿童期即可发病，病情进展迅速，死亡率高，给患者家庭带来极大痛苦。WHO将罕见病界定为患病人数占总人口的0.6%～1%的疾病。我国预计罕见病超过1万。基于罕见病药物研发的高风险性，许多国家或地区对罕见病的研发给予了政策上的支持。美国是全球最早对罕见病药物实施立法的国家，其核心法律要追溯至年通过的《罕见病药物法案》。随后，日本、澳大利亚、欧洲、中国台湾地区和韩国等国家或地区对罕见病的界定及用药范围作出了相应规定。

据了解，美国在年《罕见病药物法案》实施之前仅有不足10个罕见病药物上市，而到年12月时就已多达种。以上数据足以证明美国通过法律法规激励制药公司对罕见病药物的研发加速了罕见病药物的上市，从某种程度上解决了部分罕见病患者用药的可及性。近年来，罕见病药物的研发持续升温。相信随着精准医疗的深化，预计全球将有更多的制药公司纷纷涌向罕见病药物市场。来自EvluatePharma的数据显示，8年罕见病药物的市场将达亿美元。可见，罕见病药物市场还是“有利可图”，不可小觑。

接下来，让我们一起了解年美国FDA对罕见病药物的审批情况。据统计，年FDA共批准4个新药，其中有21个罕见病药物，差不多占本年度获批新药的一半（47%）。年也是FDA有史以来批准罕见病药物最多的一年。在获批的21个罕见病药物中，有12个新分子实体药物，9个生物制品类药物。可以说，这21个罕见病药物的获批再次见证了《罕见病药物法案》对全球制药巨头增强罕见病药物的研发兴趣和动力起到了积极作用。雷诺现将年FDA批准的21个罕见病药物进行梳理，如下。

一、新分子实体药物

NO.1艾乐替尼（Alectinib）

艾乐替尼适用于既往接受克唑替尼治疗后病情进展或因不能耐受的间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性、转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。据统计，在NSCLC患者中，约%的NSCLC存在ALK基因突变。全球每年ALK基因突变的新发病例可达6.8万例，我国约3例。艾乐替尼是继克唑替尼和色瑞替尼后，FDA批准的第3个ALK抑制剂。艾乐替尼的临床优势在于其不仅可使NSCLC患者的肺肿瘤缩小，还可使脑转移患者的脑肿瘤缩小。

NO.2胆汁酸（Cholicacid）

Cholbam是FDA迄今为止批准的唯一用于治疗先天性胆汁酸合成障碍（CBAS）的药物，适用于年龄≥3岁的CBAS患者。CBAS是一种罕见遗常染色体隐性传性疾病，约占儿童胆汁淤积性疾病的1%～2%，CBAS是由胆汁酸合成过程中酶缺失所致。CBAS早期患者可通过口服补充胆汁酸及脂溶性维生素等治疗获得良好疗效。Cholbam的问世解决了多年来CBAS患者无药可用的尴尬局面。

NO.3Cobimetinib

销售数据预测：汤森路透Cortellis

黑色素瘤一种高度恶性的皮肤肿瘤，易转移，发病率占所有肿瘤的1%～3%，年增长率为3%～%。2年全球黑色素瘤新法病例232例，死亡例。我国每年新发病例约2万人。近年来，靶向黑色素瘤药物发展迅速，目前用于治疗黑色瘤的药物主要有威罗菲尼、达拉非尼、曲美替尼和易普利姆妈等。Cobimetinib与威罗菲尼联用治疗BRAFVE或VK突变阳性的晚期黑色素瘤。Cobimetinib与威罗菲尼联用是医学界治疗BRAFVE或VK突变阳性的晚期黑色素瘤的一大进步。

NO.4Isavuconazolesulfate

尽管目前临床中可用抗真菌类药物众多，但随着多药耐药或交叉耐药以及新致病菌的出现，加之现有药物不良反应，药物间相互作用，药物生物利用度差异较大等种种因素仍迫切渴望新一代抗菌药问世。Isavuconazolesulfate是新一代三唑类广谱抗真菌药，用于治疗侵入性曲霉菌和毛霉菌病（这两种真菌感染多发于免疫性低下的肿瘤患者，特别是血癌患者）。Isavuconazolesulfate具有生物利用度高、口服吸收不受食物影响以及不良反应较小的优点。Isavuconazolesulfate的问世为临床治疗侵袭性真菌感染提供了新选择。

NO.帕比司他（Panobinostat）

多发性骨髓瘤（MM）是一种不可治愈，复发率和耐药率均极高的疾病。MM占所有肿瘤的1%，占血液系统恶心肿瘤的10%。MM多发于60岁以上人群，衰老是MM的风险因素之一，全球约有11.4万病例。近年来抗MM药物发展迅速。自10多年前武田的靶向药物万珂?问世以来已有多个治疗MM的靶向药物获批。特别要说的是，年FDA共批准包括2个新分子实体和2个生物制品在内的4个用于治疗MM的药物。这4个药物分别是Farydak、Ninlaro、Empliciti和Darzalex。Farydak是FDA批准的首个HDAC抑制剂，适用于先前已至少接受过两种标准治疗药物治疗的患者。临床试验证实，帕比司他可延缓MM的进展。

NO.6Ixazomib

销售数据预测：汤森路透Cortellis

Ninlaro是FDA批准的首个口服蛋白酶体抑制剂，与来那度胺和地塞米松联用治疗MM。该三药联合方案是用于治疗MM的全口服治疗方案。可以说，作为口服给药的Ninlaro因方便患者的离院治疗而更受MM患者的青睐。此外，Ninlaro的耐受性和安全性较好，与第一代蛋白酶体抑制剂万珂?相比，Ninlaro引起外周神经病变的风险更低。

NO.7乐伐替尼（Lenvatinib）

销售数据预测：汤森路透Cortellis

甲状腺癌是一种常见的内分泌腺恶性肿瘤，占全身恶性肿瘤的1%。韩国是全球发病率最高的国家，为67.9/10万。有数据显示，2年我国肿瘤登记地区甲状腺癌发病率为6.6/10万，高于全球平均发病水平（4.0/10万）。乐伐替尼是首个获批用于治疗分化型甲状腺癌的靶向药物，颇具市场潜力，有望成为未来的重磅炸弹。此外，乐伐替尼用于治疗肾癌、肝癌、子宫内膜癌和非小细胞肺癌等处于临床试验之中。

值得一提的是，日本卫材已于年2月向我国CFDA提出进口注册，因此该药登陆中国市场指日可待。尽管日本卫材在中国获得多项与本品相关的专利，但目前国内已有江苏恒瑞、江苏奥赛康和石药集团中奇制药等多家企业向我国CFDA提出注册申请。可见，国内企业对本品的







































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